Genomchirurgie: Designerzellen kurieren Baby mit Blutkrebs
Genetisch veränderte Immunzellen retteten einem kleinem Mädchen das Leben - vorerst. Systematische Tests der neuen Therapie sollen 2016 beginnen.
Eigentlich hatten die Ärzte die einjährige Layla Richards schon aufgegeben. Drei Monate nach ihrer Geburt war das Mädchen an einem extrem aggressiven Blutkrebs (akute lymphoblastische Leukämie) erkrankt. Eine Chemotherapie mit nachfolgender Knochenmarktransplantation brachte nur wenige Wochen Aufschub. Daraufhin entschlossen sich die Mediziner des Londoner Great Ormond Hospitals zu einem gewagten Schritt. Mit einer einzigen Dosis an neuartigen, genetisch veränderten Spender-Immunzellen (T-Zellen), die noch nie am Menschen erprobt worden waren, behandelten sie das Mädchen.
Die von der Firma Cellectis entwickelten T-Zellen sind gegen die Blutkrebszellen gerichtet. Zusätzlich sind sie durch zwei gezielte genetische Veränderungen (mit einem neuartigen, erstmals eingesetzten Verfahren namens Genome-Editing) „gezähmt“ worden und zugleich zum Überleben im fremden Organismus des Empfängers geeignet. Einige Wochen nach der Injektion der Zellen konnten die Ärzte feststellen, dass der Blutkrebs verschwunden war. Das Mädchen ist seit Juni 2015 frei von Leukämiezellen, erhielt inzwischen eine zweite Knochenmarktransplantation und konnte nach Hause entlassen werden.
Ob Layla Richards geheilt ist, muss sich noch zeigen. Ihre Ärzte stellen den Fall im nächsten Monat auf der Jahrestagung der American Society of Hematology in Orlando, Florida, ausführlich vor. Erste systematische Tests der neuen Therapie sollen Anfang 2016 beginnen.